26 C
València
Divendres, 11 juliol, 2025

Una teràpia gènica aconsegueix curar a 9 xiquets amb pell de papallona

L’epidermòlisis bullosa, coneguda com a pell de papallona, és una malaltia rara poc freqüent. Segons les dades de l’associació DEBRA Internacional, deu de cada un milió de persones que naixen poden veure’s afectades.

Es caracteritza per la transformació de la pell en un teixit molt fràgil, arribant fins i tot a provocar cremades de tercer grau pel fet que et fregue un jersei. Les persones que pateixen  aquesta malaltia presenten una alteració del gen COL7A1. Aquesta alteració és la que impedeix que les capes de la pell s’unisquen.

- Advertisement -Telegram València Diari

Les persones que pateixen l’epidermòlisis bullosa fins hui no han tingut cap tractament per a intentar curar aquesta malaltia. De fet, per a alleujar les rojors i que les ferides s’infecten, solen utilitzar embenatges. Després de diversos anys d’estudi sobre una teràpia gènica per a posar-li fi al sofriment que genera aquesta malaltia, sembla que cada vegada està més a prop aqueix assoliment.

Aquest dilluns en la revista Nature Medicine l’equip de Peter Marinkovich en la Universitat de Stanford (els EUA), dermatòleg de Garret, publica un nou avanç que acosta una mica més aqueix somni.

Han aplicat en nou xiquets una teràpia experimental que aconsegueix regenerar la pell després d’aplicar una teràpia gènica en gotes, directament sobre la pell.

Alternativa als empelts

No és la primera vegada que es recorre a un tractament de correcció genètica per a tractar l’epidermòlisis, però fins hui només s’havien intentat amb empelts de pell. És a dir, fabricant nova dermis.

Primer es prenia una biòpsia de la pell del pacient, es tractaven les cèl·lules per a corregir el defecte genètic i es cultivava la pell en el laboratori per a obtindre centímetres de pell sana, llista per a trasplantament. Aquest tractament ha tingut èxit en alguns casos, encara que el procés és llarg i obliga a passar als pacients pel quiròfan i empelts de pell molt delicats.

Tractament temporal

Res d’això és necessari amb la proposta de la Universitat de Stanford. No es requereix hospitalització. El tractament és tòpic i n’hi ha prou amb escampar unes gotes sobre la pell per a reparar les ferides i corregir els danys. Aqueixes gotes ‘miracle’ contenen dos còpies sanes del gen COL7A1 necessari per a sintetitzar el col·lagen de la pell.

Es va recórrer al virus herpex com a vector o ‘taxi’ biològic per a transportar el gen corrector. Encara que són pocs casos, l’estudi demostra que «la teràpia B-VEC és fàcil d’administrar, segura, ben tolerada i capaç de promoure la correcció i reparació dels pacients amb epidermòlisis bullosa», escriuen els autors.

La mala notícia és que el tractament estatunidenc no és definitiu, però es podria repetir de manera periòdica. La teràpia va sanar ferides que portaven anys obertes i van romandre tancades durant almenys tres mesos. És un primer pas cap a un tractament definitiu.

Últimes notícies

Avís groc a l’interior sud de València per tempestes, graníssol i vent fort

L'Agència Estatal de Meteorologia ha activat un avís groc a l'interior sud de València per fortes tempestes, graníssol i ratxes de vent per a este divendres a la vesprada.

Divendres estable en la Comunitat Valenciana abans de fortes tempestes el dissabte a Castelló

La Comunitat Valenciana viurà un divendres amb temps estable que derivarà en pluges i tempestes en interior de Castelló i València. El dissabte s'espera un increment de la intensitat amb tempestes molt fortes i graníssol a Castelló.

Comunitat Valenciana i Castella-la Manxa lideren la preferència de docents per a trasllats en 2025

La Comunitat Valenciana, Castella-la Manxa i Andalusia són les comunitats més demandades per docents que busquen traslladar-se en 2025, mentres Madrid i Catalunya registren més eixides.

Tempesta intensa deixa 32 litres per metre quadrat en menys d’una hora a Enguera, València

Una tempesta d'alta intensitat descarrega 32 litres per metre quadrat en la zona de La Matea, Enguera, València, amb avís taronja per fortes pluges i graníssol.

El València CF embene a la promesa Yarek Gasiorowski al PSV per deu milions d’euros

El València CF ha concretat la venda de la seua jove defensa central Yarek Gasiorowski al PSV Eindhoven per deu milions d'euros, incloent-hi un percentatge en futures vendes. Gasiorowski, format en la pedrera valencianista, ha disputat 35 partits oficials i és internacional en categories inferiors d'Espanya.

Cinc cossos en descomposició trobats en les costes valencianes en els últims dies

La Guàrdia Civil i Salvament Marítim van trobar cinc cossos en descomposició en aigües valencianes, possiblement víctimes d'un naufragi de pastera.

Cimera Empresarial destaca la importància del turisme i rebutja la imposició de reduir la jornada laboral

La Cimera Empresarial recalca el paper clau del turisme en l'economia espanyola i s'oposa a la reducció obligatòria de la jornada laboral, promovent un enfocament basat a guanyar més i augmentar la productivitat.

Consum impulsa la seua expansió a Catalunya amb 220 milions per a 60 noves botigues i millora logística a Zona Franca de Barcelona

Consum invertirà 220 milions d'euros fins a 2027 per a obrir 60 botigues a Catalunya i modernitzar la seua xarxa logística a la Zona Franca de Barcelona, generant més de 1100 ocupacions.