Un xiquet valencià de 6 anys és curat de leucèmia amb una nova teràpia genètica

 

Un xiquet de 6 anys d'Alacant, Álvaro, que patia una leucèmia limfoblàstica aguda de tipus B i que no responia al tractament convencional, s'ha curat i ha pogut tornar a la seua vida normal gràcies a una nova teràpia genètica, denominada CAR-T 19, que ha sufragat el Sistema Nacional de Salut. Aquest xiquet ha sigut tractat a l'Hospital Sant Joan de Déu (HSJD), d'Esplugues de Llobregat, a Barcelona, un dels tres únics centres pediàtrics acreditats a Espanya per a oferir el tractament CAR-T, juntament amb l'Hospital de la Vall d'Hebron, també a Barcelona, i l'Hospital Niño Jesús, de Madrid.

  

Álvaro ja ha pogut tornar a la seua casa i aquest mateix dijous els metges de Sant Joan de Déu li han donat permís per a fer "una vida normal plena i disfrutar de la vida", ha explicat aquest dijous amb molta emoció la seua mare, Marina. La mare d'Álvaro, juntament amb els doctors Miquel Pons, director mèdic de l'Hospital barceloní, i Susana Rives, l'hematòloga que ha seguit el cas, han donat a conéixer en roda de premsa els detalls de l'aplicació del tractament CAR-T 19 en el xiquet.

  

Álvaro va ser diagnosticat de leucèmia limfoblàstica aguda quan era molt menut i, després de rebre el tractament habitual i ser sotmés a un trasplantament de medul·la a Alacant, va recaure de la seua malaltia i va ser derivat a Sant Joan de Déu, on se li va aplicar el CAR-T 19. Després de patir algunes complicacions, de les quals va haver de ser tractat en l'UCI, Álvaro ja ha pogut tornar a la seua casa, a compartir el seu dia a dia amb el seu germà i la resta de la seua família. El CAR-T 19 és una teràpia que ajuda al sistema immunitari del pacient perquè puga reconéixer, atacar i destruir les cèl·lules canceroses d'una manera dirigida.

  

Consistix a extreure sang del pacient mitjançant afèresi, una tècnica que permet separar els components de la sang, per a obtindre limfòcits T, un tipus de cèl·lules del sistema immunitari. Els limfòcits T extrets al pacient són modificats en el laboratori mitjançant tècniques d'enginyeria genètica perquè expressen en la seua superfície el receptor CAR-T, que és capaç de reconéixer l'antigen tumoral CD19, i destruir les cèl·lules canceroses.

  

Una vegada modificats genèticament, en un procés que pot durar de dos a quatre setmanes, els limfòcits són transferits de nou al pacient, que pot fer vida normal al cap d'uns tres mesos. El cas d'Álvaro és el primer que finança el Sistema Nacional de Salut per a un pacient pediàtric i ha costat uns 320.000 euros, ha indicat el doctor Pons, que ha afegit que el HSJC ja tenia experiència a aplicar la citada teràpia des de l'any 2016.

  

De fet, Sant Joan de Déu va ser l'únic hospital espanyol que va participar en l'assaig clínic que la multinacional Novartis va fer a nivell mundial amb el CAR-T 19, amb 16 pacients pediàtrics. D'aquests 16 malalts, la resposta al tractament va ser positiva en un 80% dels casos, i el 62% d'ells continua sense rastre de la malaltia al cap de dos anys de l'estudi, ha precisat la doctora Rives. No obstant això, en alguns casos, un 30% aproximadament, es produïxen complicacions per toxicitat en alguns òrgans i també de tipus neurològic, que han portat a part d'aquests pacients a la Unitat de Vigilància intensiva, ha indicat.

  

D'altra banda, aquest centre, juntament amb l'Hospital Clínic de Barcelona, ha creat una plataforma conjunta per a la realització d'un assaig del denominat CAR-T Ari, amb deu pacients que patixen altres tipus de càncer. Sant Joan de Déu té, a més, altres dos assajos oberts amb aquesta tècnica CAR-T, un per a aconseguir un CAR-T universal, amb el qual es poguera transfondre les cèl·lules no pròpies del pacient i ja preparades, i un CAR-T de primera línia d'atac al càncer.